Uitsluitend wetenschappelijke context. Geen medisch advies, geen aanbeveling tot gebruik.
In één oogopslag
Elamipretide (SS-31, MTP-131, formerly Bendavia) is a synthetic, mitochondria-targeting tetrapeptide (sequence D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2) that binds cardiolipin on the inner mitochondrial membrane and is proposed to stabilise cristae structure and support mitochondrial bioenergetics. It was investigated clinically by Stealth BioTherapeutics across several indications, including primary mitochondrial myopathy, Barth syndrome, heart failure, and dry age-related macular degeneration (geographic atrophy). The trial record is mixed, with several pivotal studies missing their primary endpoints. In September 2025 elamipretide (brand name Forzinity) received accelerated FDA approval in the United States solely for the ultra-rare Barth syndrome; for all other investigated indications it remains investigational and it is not approved as a medicine outside the United States.
On 19 September 2025 the FDA granted accelerated approval to elamipretide hydrochloride (brand name Forzinity, Stealth BioTherapeutics) solely for the treatment of Barth syndrome in patients weighing at least 30 kg. For this single ultra-rare indication it is therefore an approved prescription medicine; continued approval is contingent on verification of clinical benefit in confirmatory trials. For all other investigated indications (e.g. mitochondrial myopathy, heart failure, dry AMD) elamipretide remains investigational and unapproved.
Elamipretide is a cell-permeable tetrapeptide with alternating aromatic and basic residues that selectively concentrates on cardiolipin — a phospholipid found almost exclusively in the inner mitochondrial membrane that is important for cristae curvature and the organisation of the respiratory-chain complexes. By binding cardiolipin, elamipretide is proposed to stabilise cristae architecture, support electron transport and ATP production, and reduce the formation of reactive oxygen species. These mechanistic models derive largely from cell and animal models and biophysical work; the extent to which they explain clinical efficacy in humans is, given the mixed trial results, a matter of ongoing research.
02
Bewijs in één oogopslag
Leesnotitie. De verdeling laat zien op welk bewijsniveau elke waarneming staat. Sterke kleuren markeren sterker bewijs — zwakkere niveaus zijn bewust zichtbaar, niet verborgen.
4 observations · 3 tiers
Humane RCT
2
Humane studie
1
In vitro
1
03
Wat de studies laten zien
In vitro
Isolierte Mitochondrien / Zellkultur
Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al. 2023
Binding to cardiolipin on the inner mitochondrial membrane with stabilisation of cristae structure and supported bioenergetics
Wat hieruit NIET volgt: This is a molecular and cell-biology finding. Stabilisation of the mitochondrial membrane in a model does not establish clinical benefit in humans; several human trials missed their primary endpoints.
Humane RCT
Mensch (randomisierte kontrollierte Studie)
Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al. 2023
No statistically significant benefit over placebo on the primary endpoints (6-minute walk test, fatigue) in the phase 3 primary mitochondrial myopathy trial
Wat hieruit NIET volgt: MMPOWER-3 missed both primary endpoints in the overall population; a reported benefit in a subgroup (nDNA variants) comes from a post hoc analysis and is hypothesis-generating, not confirmatory.
Humane studie
Mensch (Phase-2/3-Crossover, sehr kleine Fallzahl)
Reid Thompson W, Hornby B, Manuel R, et al. 2021
Signals of improved functional measures and cardiac function in Barth syndrome in a small controlled trial with subsequent open-label long-term extension
Wat hieruit NIET volgt: The randomised phase of TAZPOWER missed its primary endpoints; positive signals derive mainly from the uncontrolled open-label extension with a very small sample. The subsequent US approval was accelerated for an ultra-rare disease and is contingent on confirmatory studies.
No improvement in left ventricular end-systolic volume versus placebo in heart failure with reduced ejection fraction
Wat hieruit NIET volgt: The PROGRESS-HF trial missed its primary imaging endpoint; while the peptide was tolerated, a clinical benefit in heart failure was not demonstrated.
04
Waar studies elkaar tegenspreken
Open vraag
Does elamipretide have an established clinical benefit, and how does the US approval reconcile with missed endpoints in several trials?
POSITIE A
The cardiolipin-binding rationale is mechanistically plausible, and in ultra-rare Barth syndrome signals from a small trial plus an open-label long-term extension led to a 2025 accelerated US approval (Forzinity) as the first therapy for this disease.
POSITIE B
Several larger controlled trials (MMPOWER-3 in mitochondrial myopathy, PROGRESS-HF in heart failure) missed their primary endpoints; the Barth data come from a very small population and largely from uncontrolled phases. A broad, robustly established clinical benefit is not in evidence.
HUIDIGE STAND · As of 2026: elamipretide is approved in the United States on an accelerated basis solely for Barth syndrome, contingent on confirmatory studies; in all other indications and outside the United States it remains investigational. The overall evidence is mixed and insufficient for a broad assessment of benefit.
05
Farmacokinetiek
Geen robuuste farmacokinetische gegevens bij de mens beschikbaar. Een modelcurve wordt niet verzonnen.
06
Toedieningswegen in de literatuur
Welke toedieningswegen de beschikbare studies beschrijven — neutrale weergave, geen gebruiksgids.
Subcutaan
In the pivotal clinical trials (MMPOWER-3, TAZPOWER) elamipretide was investigated as a once-daily subcutaneous administration. This describes study practice and is not a usage instruction.
Intraveneus
In earlier cardiology studies (under the name Bendavia) elamipretide was also investigated as an intravenous infusion. This describes historical study practice and is not a usage instruction.
06d
Veiliger gebruik & risico's
Risiconotities voor schadebeperking — beschrijvend, geen gebruiks- of doseringsgids.
⚠ Belangrijk — lees dit alstublieft
Dit platform geeft GEEN gebruiks- of doseringsinstructies. De onderstaande punten beschrijven risico's en zijn bedoeld om schade te helpen voorkomen — ze vervangen geen medisch advies. Wie een stof gebruikt, zou dit met een arts moeten bespreken.
Deze stof is (in ten minste één land) goedgekeurd — gebruik hoort in medische handen, binnen de goedgekeurde indicatie en een door een arts vastgestelde dosis.
Online cijfers zijn geen maatstaf
Hoeveelheden van TikTok, YouTube en forums zijn meestal navolging in plaats van gegevens — en worden vaak ten onrechte afgeleid uit dierstudies (µg/kg). Geen betrouwbare maatstaf voor de mens.
Steriliteit & infectierisico
Injectievloeistoffen die niet-steriel bereid of bewaard worden, brengen een infectie- en abcesrisico met zich mee. Bij grijze-markt-product komt verontreiniging vaak voor.
Onbekende productkwaliteit
Research-/grijze-markt-product is niet kwaliteitsgetest: identiteit, zuiverheid en werkelijk gehalte zijn vaak onbekend, en vervalsingen komen voor.
Let op interacties
Combinaties met medicijnen of bestaande aandoeningen kunnen risico's met zich meebrengen (zie de sectie Interacties). Vooraf met een arts afstemmen.
Waarschuwingssignalen — zoek medische hulp
Bij aanhoudende pijn, roodheid/zwelling op de injectieplaats, koorts, kortademigheid, hartkloppingen, pijn op de borst of allergische reacties onmiddellijk medische hulp zoeken.
Een arts, geen forum
Concrete vragen over gebruik en hoeveelheid horen thuis in een gesprek met een arts — niet in een reactiethread.
07
Bekende bijwerkingen uit studies
Feitelijke weergave van wat studies hebben waargenomen. Geen veiligheidsuitspraak voor individueel gebruik.
Humane studie
Mild-to-moderate subcutaneous injection-site reactions as the most commonly reported adverse event in clinical trials
This description reflects the safety profile reported in the studies and is not a complete listing of possible risks. It is not a recommendation for use.
häufig in Studien berichtet
07b
Interacties & combinaties
Gedocumenteerde interacties en contra-indicaties uit studies, productinformatie en richtlijnen. Waar geen gegevens bestaan, wordt dat aangegeven.
Weergave van risico's, GEEN combinatiegids. Het ontbreken van een vermelding betekent niet „veilig te combineren“ maar „onvoldoende onderzocht“.
Geen gedocumenteerde interacties vastgelegd
Voor dit peptide hebben we tot nu toe geen robuust gedocumenteerde interacties gevonden. Dit betekent NIET dat er geen bestaan — de gegevens zijn beperkt.
08
Risico's & hygiëne-aspecten in de literatuur
Wat regulatoire en wetenschappelijke literatuur rapporteert over risico's, steriliteit en identiteit in niet-farmaceutische bronnen — beschrijvend, geen hygiënegids.
Mixed evidence base despite accelerated approval in a niche indication
The accelerated US approval for Barth syndrome rests on data from a very small population, including substantial contributions from uncontrolled extension phases, and is contingent on confirmatory studies. Larger controlled trials in other indications (mitochondrial myopathy, heart failure) missed their primary endpoints. The narrow approval does not imply a broadly established benefit.
11
Juridische status per land
Land
Status
Opmerking
Gecontroleerd
Verenigde Staten
Op recept
On 19 September 2025 the FDA granted accelerated approval to elamipretide hydrochloride (brand name Forzinity, Stealth BioTherapeutics) solely for the treatment of Barth syndrome in patients weighing at least 30 kg. For this single ultra-rare indication it is therefore an approved prescription medicine; continued approval is contingent on verification of clinical benefit in confirmatory trials. For all other investigated indications (e.g. mitochondrial myopathy, heart failure, dry AMD) elamipretide remains investigational and unapproved.
2026-06-07
Duitsland
Niet goedgekeurd
There is no central EMA approval and no national German approval for elamipretide; the substance is not marketable as a medicine in Germany and is considered investigational. Use outside clinical trials is not covered by medicines law. Material offered as a 'research chemical' does not circumvent medicines-law requirements.
2026-06-07
12
Reconstitutie-calculator
Pure mg/mL-wiskunde — werkt als een rekenmachine. Geen gebruiksaanbeveling.
Peptiden komen als droog poeder. Eenmaal opgelost in een vloeistof (reconstitutie) beantwoordt deze calculator één enkele vraag: hoeveel stof zit er daarna in één milliliter oplossing?
1Voer de hoeveelheid stof van de flacon in (staat op het etiket).
2Voer in hoeveel oplosmiddel je toevoegt.
3Resultaat = concentratie in mg per mL.
Staat op het etiket
/
Vloeistof die je toevoegt
=
2.50
mg / mL
5 mg in 2 mL geeft 2.50 mg/mL — elke milliliter bevat 2.50 mg stof.
Humane studieGerandomiseerde gecontroleerde studie
Reid Thompson W, Hornby B, Manuel R, et al. · 2021
A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism