Elamipretide
Elamipretide (SS-31, MTP-131, früher Bendavia) ist ein synthetisches, mitochondrien-gerichtetes Tetrapeptid (Sequenz D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2), das an Cardiolipin der inneren Mitochondrienmembran bindet und so die Cristae-Struktur stabilisieren und die mitochondriale Bioenergetik unterstützen soll. Es wurde von Stealth BioTherapeutics in mehreren Indikationen klinisch geprüft, darunter primäre mitochondriale Myopathie, Barth-Syndrom, Herzinsuffizienz und trockene altersbedingte Makuladegeneration (geographische Atrophie). Die Studienlage ist gemischt: Mehrere zentrale Studien verfehlten ihre primären Endpunkte. Im September 2025 erhielt Elamipretide (Handelsname Forzinity) in den USA eine beschleunigte FDA-Zulassung ausschließlich für das ultra-seltene Barth-Syndrom; in allen übrigen geprüften Indikationen bleibt es investigationell und ist außerhalb der USA nicht als Arzneimittel zugelassen.
Mechanismus
Elamipretide ist ein zellpermeables Tetrapeptid mit alternierenden aromatischen und basischen Resten, das sich selektiv an Cardiolipin anreichert — ein Phospholipid, das nahezu ausschließlich in der inneren Mitochondrienmembran vorkommt und für die Krümmung der Cristae sowie die Organisation der Atmungsketten-Komplexe wichtig ist. Durch die Bindung an Cardiolipin soll Elamipretide die Cristae-Architektur stabilisieren, den Elektronentransport und die ATP-Produktion unterstützen und die Bildung reaktiver Sauerstoffspezies verringern. Diese mechanistischen Modelle stammen überwiegend aus Zell- und Tiermodellen sowie biophysikalischen Untersuchungen; inwieweit sie klinische Wirksamkeit beim Menschen erklären, ist angesichts der gemischten Studienergebnisse Gegenstand der Forschung.
Evidenz im Überblick
Was die Studien zeigen
Wo Studien sich widersprechen
Hat Elamipretide einen belegten klinischen Nutzen, und wie verträgt sich die US-Zulassung mit verfehlten Endpunkten in mehreren Studien?
Pharmakokinetik
Verabreichungswege in der Literatur
Safer Use & Risiken
Bekannte Nebenwirkungen aus Studien
Wechselwirkungen & Kombinationen
Risiken & Hygiene-Aspekte in der Fachliteratur
Gemischte Evidenzlage trotz beschleunigter Zulassung in einer Nischenindikation
Rechtsstatus nach Land
Rekonstitutions-Rechner
Peptide kommen als Trockenpulver. Löst man das Pulver in einer Flüssigkeit auf (Rekonstitution), beantwortet dieser Rechner eine einzige Frage: Wie viel Substanz steckt danach in einem Milliliter Lösung?
- 1Substanz-Menge der Ampulle eintragen (steht auf dem Etikett).
- 2Menge des zugegebenen Lösungsmittels eintragen.
- 3Ergebnis = Konzentration in mg pro mL.
Studienverzeichnis
Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial
A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism
Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER
Effects of Elamipretide on Left Ventricular Function in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The PROGRESS-HF Phase 2 Trial
Quellen & Methodik
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